یکی از پرسش های پیش روی دانشجویان و افرادی که در حال انتخاب رشته می باشند،این است که کاربرد بیوتکنولوژی در پزشکی و درمان چیست، در پاسخ بایستی گفت: کاربرد علم زیست فناوری در زمینه ی دانش پزشکی و دارویی، شامل موضوعات متنوعی نظیر خلق روش‌های کاملاً نوآورانه برای “شناسایی و تشخیص مولکولی مکانیسم‌های بیماری‌زایی و گشایش سرفصل جدیدی به نام پزشکی مولکولی”، “امکان شناسایی پیش از تولد بیماری‌ها و پس از آن”، “ژندرمانی و کنار گذاشتن (نسبی) برخورد معلولی با بیمار و بیماری”، “طراحی و تولید داروها و واکسن‌های مبتنی بر فناوری پروتئین نوترکیب و جدید”، “ساخت کیت‌ها و تکنولوژی های تشخیصی”، “ایجاد میکروارگانیسم‌های دستورزی شده برای کاربردهای خاص”، “تولید آنتی بادیهای منوکلونال” و غیره را در بر می‌گیرد.
به طوری که امروزه برای شناساییهای بسیار دقیق، اجرای فرایندهای پیشگیرانه، درمان شخصی سازی شده ی بیماری‌ها و در واقع سلامت و بهداشت اجتماعی هیچ راه دیگری جز پزشکی مولکولی به‌نظر نمی‌رسد.
در همین راستا، برای درک بهتر فرایند و روند توسعه ی بیوتکنولوژی به چند نمونه از دستاوردهای مهم مهندسی و دستورزی ژنتیک و زیست فناوری مولکولی در علوم پزشکی، که تغییرات عظیمی را در زمینه های مختلف زندگی بشر بوجود آورده یا خواهد آورد، با هم مرور خواهیم کرد
ژن درمانی
عمده ی متخصصین فلسفه ی علم، قرن بیستم را به‌عنوان سده ی مهندسی ژنتیک و زیست فناوری مولکولی یاد می‌کنند. به اعتقاد بسیاری از متخصصین، تولد ژندرمانی در اوایل دهه ۱۹۹۰، یک واقعه ی بزرگ و انقلابی استراتژیک بود که برای بشر نگرش جدیدی را در زمینه ی پزشکی مولکولی ایجاد نموده است؛ زیرا برای نخستین بار در تاریخ علوم شناخت حیات، کاربرد متودها و تکنولوژی بسیار حساس و جدید جهت انتقال ژن‌های سالم به درون سلول‌های بدن و تصحیح و درمان ژن‌های جهش‌یافته و معیوب، نگاهی نو به سوی مبارزه جدی، اساسی و کاربردی با بسیاری از بیماری‌هایی سرنوشت ساز گشوده است. فرایند ژندرمانی، به معنی انتقال محتوی ژنتیکی مهندسی شده به درون سلول‌های یک موجود دارای نقص برای مقاصد درمانی می‌باشد که به متودهای مختلف و متنوع (فیزیکی، شیمیایی و زیستی) صورت می‌گیرد.
اکتشاف بسیاری از ژن‌های بیماری‌زای مهم در آینده نزدیک، کاربرد متودهای متنوع و بی‌سابقه غربال‌سازی ژنتیکی و پیش بینیهای بسیار دقیق در مورد تعیین سرنوشت جنین از نظر بیماری‌های ژنتیک پیش و پس از تولد، از دیگر قابلیت‌های مهندسی ژنتیک و ژندرمانی می باشد. محققین با انجام پژوهش های متنوع بر بسیاری از محدودیت‌های موجود در زمینه ژندرمانی فائق آمده‌اند. همچنین در زمینه شناسایی بسیار دقیق سلول و انتقال ژن خالص شده ی به شدت مهندسی شده به عنوان راهکار درمانی پیشرفت‌های چشمگیری حاصل شده است.
همچنین در عصر حاضر ژندرمانی، متودی هزینه بر بوده و به تکنولوژی های پیشرفته و تخصصی نیاز دارد، اما به‌زودی از این روش در مورد محدوده ی بسیار وسیعی از بیماری‌ها استفاده خواهد شد. همچنین مستندات رو به رشد و امیدبخشی وجود دارد که استفاده از متودهای پزشکی مولکولی، در آینده‌ای نه چندان دور و در مقایسه با وضع کنونی، صدها بار هزینه‌های درمان را به شدت کاهش خواهند داد.
طرح بین المللی خوانش ژنوم انسان
پروژه بین‌المللی خوانش کامل ژنوم انسان، یکی از مهم‌ترین و بزرگترین پروژه های پژوهشی زیست‌شناسی قرن حاضر است که با شناسایی دقیق و رمزگشایی ازمحتوی ژنوم انسان، ناشناخته های بی‌شماری را شناسایی و حل نموده است. این پروژه که انجام آن، نوید پیشرفت‌ها و اطلاعات جدید برای پژوهشگران در عرصه مهندسی ژنتیک است، در آینده‌ای بسیار نزدیک، تغییرات گسترده و قابل باوری را در علوم پزشکی به‌وجود خواهد آورد. پروژه ی بین‌المللی ژنوم انسان را می‌توان نقطه انقلابی عظیم در تاریخ علوم زیستی به‌ویژه مهندسی ژنتیک و زیست فناوری مولکولی به حساب آورد
شناسایی مکانیسم ملکولی ایجاد سرطان
امروزه از منظر به‌کارگیری تکنولوژی های مهندسی ژنتیک و زیست فناوری مولکولی، این سوال که سرطان چگونه و چرا ایجاد می‌شود؟، دیگر جزء ناشناخته های علمی محسوب نمیگردد. طی دو دهه ی گذشته، محققین با استفاده از متودهای مولکولی و نتایج حاصل از پژوهش هایی نظیر پروژه ی رمزگشایی از ژنوم انسان، به دستاوردهای متحیر کننده ای در شناسایی علتها و فرایندهای مولکولی پیدایش سرطان دست یافته‌اند که در آینده نزدیک، به متودهای انقلابی در مسیر درمان آن منجر خواهد شد. در حالیکه هنوز هیچ فرد و یا تکنولوژی قادر نیست زمان دقیق درمان کامل سرطان را پیش بینی نماید، اما نقشه راه توسعه ی مکانیسم های درمانی آن بسیار نویدبخش است.
در همین زمینه، فعالیتهای گسترده‌ای برای درمان و حذف سرطان با استفاده از متودهای ژندرمانی (نظیر انتقال ژن‌های بازدارنده سرطان به درون سلول‌ها) به طور گسترده‌ای رو به افزایش است. مهار ژن‌هایی که بیشتر از حد عادی تکثیر یا بیان شده‌اند (مانند آنکوژنهای فعال‌شده) و جایگزینی یک ژن ناقص یا حذف‌شده از جمله استراتژیهای این روش درمانی به حساب می‌آیند.
به تازگی محققین نوعی ویروس مهندسی شده ی“هوشمند” را طراحی کرده‌اند که میتواند تنها در درون سلول‌های سرطانی، تکثیر شده و تمامی سلول‌های بدخیم دچار عارضه ی سرطانی را در بدن از بین ببرد بدون آنکه به سلول‌های سالم آسیبی برساند. دستاوردهای حاصل شده از این متود نوآورانه ی جدید، بر روی موش‌ها، موفقیت‌آمیز بوده است و توانسته است حدود ۶۰ درصد از سلول‌های سرطانی را نابود سازد.
امروزه برخی از شرکت‌های دارویی جهان نیز با تکیه بر رویه ها و قابلیت‌های زیست فناوری مولکولی، بر روی طراحی داروها و عوامل درمانی مناسب جهت توقف ماشین تکثیر بی‌رویه سلولی (سرطان) فعالیت می‌کنند
بدون شک انجام این تحفیفات، که در آینده‌ای نزدیک به دستاوردهای مفیدی برای درمان شماری از سرطان‌های انسانی منجر خواهد شد، بدون بکارگیری اصول و فنون مهندسی ژنتیک و زیست فناوری میسر نمی‌بود
کلونینگ ( شبیه سازی)
یکی از مباحث بسیار مهم روز در زمینه تکنولوژی دستورزی ژنوم و زیست فناوری مولکولی، که ارتباط نزدیکی با علوم پزشکی دارد و به احتمال زیاد در آینده ی نزدیک مبدا تغییرات بسیار بزرگی در این عرصه خواهد بود، بحث کلونینگ یا شبیه سازی یا تکثیر غیرجنسی سلول‌ها است؛ که طی آن با انجام مجموعه فرایندهایی، همانندسازی از روی سلول بالغ یک موجود زنده، نسخه‌ای مشابه موجود اولیه ساخته می‌شود
لازم به ذکر است که اولین یافته ی انسان در کلون‌سازی یک پستاندار بالغ (گوسفند دالی) در سال ۱۹۹۶ توسط یان ویلموت انگلیسی و همکاران وی در مؤسسه راسلین (ادینبر، اسکاتلند) با انتقال هسته یک سلول سوماتیک (غیرجنسی) به‌درون سیتوپلاسم یک اووسیت (سلول جنسی ماده) که هسته‌اش خارج شده بود، به دست آمد
در نهایت، پژوهشگران دانش ژنتیک و زیست فناوران مولکولی معتقدند که تلاش‌های آنها در این عرصه، میتواند به دستاوردهای گرانبها و کاربردی در زمینه‌های پزشکی، کشاورزی و مانند آنها منجر شود
البته در این حین مباحثی بر سر سوء استفاده‌های احتمالی از مقوله شبیه‌سازی و عواقب زیستی و اخلاقی آن در دنیا وجود دارد، خوشبختانه اعتقاد اکثریت قابل توجهی از متولیان و متخصصان امر که با درک مسئولیت خطیر انسانی خود، به پژوهش‌های متنوع و گسترده مهندسی ژنتیک و بیوتکنولوژی در عرصه پزشکی مولکولی مشغولند، این است که تحقیقات مذکور باید تنها برای مقاصد پیشگیری، تشخیص و درمان اساسی بیماری‌ها به کار رفته شود